FDA تصویب اولین درمان برای بیماری نادر است که باعث کم فسفات خون, استخوان, نرم

امروز, U. s. غذا و داروی آمریکا تایید شده Crysvita (burosumab-twza) تزریق برای درمان بیماران در سن دو سالگی و با تومور ناشی از نرمی استخوان (TIO) یک بیماری نادر است که توسط توسعه تومور که باعث تضعیف و نرم استخوان. تومور در ارتباط با TIO انتشار یک هورمون پپتیدی مانند ماده شناخته شده به عنوان فاکتور رشد فيبروبلاست 23 (FGF23) است که باعث کاهش سطح فسفات.

"درمان TIO با تمرکز بر شناسایی و از بین بردن تومور که باعث این بیماری است. اما زمانی که ممکن است Crysvita می تواند کمک به افزایش سطح فسفات در خون" گفت: ترزا E. Kehoe, M. D., سرپرست, مدیر بخش عمومی غدد درون ریز در مرکز FDA برای مبارزه با مواد مخدر بررسی و پژوهش است. "به عنوان اولین FDA تایید شده درمانی برای درمان این بیماری ناتوان کننده امروز اقدام یک گام مهم در پیدا کردن گزینه های درمان برای بیماران مبتلا به TIO که تومور یافت نمی شود و یا حذف شده است."

FGF23 تنظیم سطح فسفات یک الکترولیت است که نقش مهمی در استخوان های تعمیر و نگهداری, تولید انرژی توسط سلول های عصبی تابع. هنگامی که به اندازه کافی وجود ندارد فسفات در بدن و استخوان ها شروع به نرم شدن و تضعیف باعث نرمی استخوان (مشخص شده با نرم شدن استخوان ها).

ایمنی و اثر بخشی از Crysvita مورد بررسی قرار گرفت در دو مطالعه که با هم ثبت نام 27 بزرگسالان با TIO. در هر دو مطالعه بیماران دریافت Crysvita هر چهار هفته. برای اولین مطالعه نیمی از بیماران زمانی عادی فسفات سطوح از طریق هفته 24 و نگهداری نرمال یا نزدیک به نرمال سطح فسفات از طریق هفته 144. در مطالعه دوم 69 درصد از شرکت کنندگان در زمانی عادی فسفات سطوح از طریق هفته 24 و نگهداری نرمال یا نزدیک به نرمال سطح فسفات از طریق هفته 88. نتایج حاصل از اسکن استخوان برای بیماران در این مطالعه برای اولین بار نیز پیشنهاد ترمیم ضایعات استخوانی مربوط به استئومالاسی (نرمی استخوان).

واکنش های افزایش حساسیت مانند خارش و کهیر گزارش شده در بیمارانی که در زمان Crysvita. اگر جدی واکنش حساسیت بیش از حد رخ می دهد و بیماران باید متوقف Crysvita و بحث خود را با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی بیشتر در مورد درمان های پزشکی. علاوه بر این, بالاتر از سطح نرمال فسفر ممکن است در ارتباط با افزایش خطر ابتلا به nephrocalcinosis (یک اختلال است که هنگامی رخ می دهد که بیش از حد کلسیم رسوب در کلیه ها).

شایع ترین عوارض جانبی گزارش شده در بزرگسالان با TIO مصرف Crysvita شد دندان آبسه (عفونت), اسپاسم های عضلانی, سرگیجه و یبوست محل تزریق واکنش خارش و سردرد.

بیماران مصرف خوراکی فسفات یا فعال ویتامین D کسانی که سرم فسفات در سطح و یا بالاتر از محدوده نرمال برای سن خود و بیماران مبتلا به اختلال کلیوی یا پایان مرحله بیماری کلیوی باید Crysvita.

Crysvita نیز مورد تایید FDA برای درمان کودکان و بزرگسالان شش ماه و با X-linked hypophosphatemia که باعث پایین رفتن سطح فسفات در خون و منجر به اختلال در رشد استخوان و توسعه در کودکان و نوجوانان است. FDA اعطا تصویب Crysvita به Ultragenyx دارویی, Inc.

FDA یک سازمان در درون وزارت بهداشت و خدمات انسانی محافظت از سلامت عمومی اطمینان از ایمنی و اثربخشی و امنیت داروهای انسانی و دامپزشکی واکسن و فرآورده های بیولوژیک برای استفاده انسان و دستگاه های پزشکی. این آژانس همچنین مسئول ایمنی و امنیت کشور ما را تامین مواد غذایی و آرایشی و بهداشتی و مکمل های غذایی, محصولات, که به خارج از تابش الکترونیکی و برای تنظیم محصولات توتون و تنباکو.